گام نوین محققان دانشگاهی برای درمان‌های جدید بیماری نقص ژنتیکی «ویلسون»

گروه علمی «تیتریک»؛ محققان دانشگاه علوم پزشکی تهران و دانشگاه آزاد اسلامی در راستای دستیابی به درمان بیماری ویلسون در یک طرح تحقیقاتی با استفاده از یک نانوحامل پلیمری زیست سازگار موفق به تولید نانوساختار جدیدی شده‌اند که قابلیت درمانی بالایی در مدل کشت سلولی دارد و نفوذ به درون سلول را بدون ایجاد سمیت و با بازده بالا امکان‌پذیر می‌کند.

دکتر مهدی شفیعی اردستانی، عضو هیات علمی دانشگاه علوم پزشکی تهران و محقق طرح اظهار کرد: بیماری ویلسون یک بیماری ناشی از نقص ژنتیکی است که منجر به تجمع مس در سلول‌های کبدی می‌شود. رسوب بیش از حد مس و درمان دیرهنگام آن، بر سیستم عصبی و قرنیه اثرات ناگواری خواهد گذاشت. در حال حاضر، درمان این بیماری با تجویز داروی دی پنی سیلامین انجام می‌شود. این دارو دارای عوارض جانبی متعدد و اغلب جدی شامل حساسیت اولیه، بیماری‌های خودایمنی، مهار سیستم ایمنی و عوارض جانبی عصبی شدید است.

به گفته‌ شفیعی اردستانی، در این تحقیق تلاش شده تا ترکیب جدیدی جهت کاهش تجمع درون سلولی مس سنتز شود که افزایش قدرت و توانمندسازی درمان بیماری ویلسون را نیز در پی داشته باشد.

محقق طرح تصریح کرد: این ترکیب با هزینه‌ی مناسبی قابل تولید بوده و علاوه بر افزایش قابلیت درمان، کمترین سمیت سلولی را نیز به دنبال داشته است. بر اساس نتایج مطلوب حاصل شده، نانوساختار پیشنهادی می‌تواند به عنوان گزینه‌ی مناسبی برای کاهش غلظت مس داخل سلولی و یک عامل درمانی تحقیقاتی جدید در درمان بیماری ویلسون به کار رود.

شفیعی اردستانی در خصوص نتایج حاصل شده تأکید کرد: با توجه به اثربخشی این ترکیب در کاهش غلظت مس داخل سلولی، آزمایش و مطالعات بیشتر و بهینه سازی آن می‌تواند منجر به درمان‌های جدید برای بیماری ویلسون باشد. از این رو، مطالعات در مدل‌های حیوانی، ارزیابی دقیق مکانیسم سلولی و مولکولی، آماده سازی و در نهایت مطالعات انسانی می‌تواند تکمیل کننده‌ این نتایج باشد.

محقق طرح خاطرنشان کرد: لازم به توضیح است که ساختار برخی داروها به گونه‌ای است که می‌تواند با یون‌های فلزی، ترکیب شود. دارویی مانند سیپروفلوکساسین نیز با یون‌های فلزی با بار مثبت (مانند کاتیون مس، آهن، روی) ترکیب می‌شود. با تکیه بر این ویژگی، در این کار تحقیقاتی، از سیپروفلوکساسین به عنوان عامل درمانی در ترکیب این نانوساختار استفاده شده است. علاوه بر این سیپروفلوکساسین معمولاً عوارض جانبی خفیفی دارد که با قطع دارو نیاز به هیچ گونه نظارتی بر بیمار نیست.

وی تصریح کرد: همچنین دندریمر یک پلیمر زیست سازگار و زیست تخریب پذیر است. این نانوساختار ابزاری کارآمد است که می‌تواند مولکول‌های دارو را در هسته‌ خود ذخیره کرده و آن‌ها را به بافت‌های هدف حمل کنند. اندازه‌ی نانومتری دندریمرها ورود دارو به سلول را تسهیل کرده و علاوه بر این، کاهش حساسیت سلولی به جذب دارو را سبب می‌شود.

این محقق در مورد روند این مطالعات گفت: در این کار، ترکیب دندریمر- سیپروفلوکساسین سنتز و آزمایشات مربوط به تأیید مراحل سنتز و بررسی ساختار، اندازه و بار ترکیب مورد نظر انجام گرفت. در مراحل بعد آزمایشات سنجش سمیت سلولی در دزهای مختلف ترکیب بررسی شد که دلالت بر عدم سمیت این ترکیب داشت. همچنین تأثیر دزهای مختلف بر میزان کاهش مس درون سلولی سلول‌های مدل ویلسون بررسی شد. نتایج حاکی از این است که ترکیب دندریمر- سیپروفلوکساسین تأثیر قابل توجهی بر کاهش میزان مس درون سلولی در مقایسه با دی پنی سیلامین دارد.

نتایج این تحقیقات که حاصل همکاری دکتر مهدی شفیعی اردستانی، عضو هیات علمی دانشگاه علوم پزشکی تهران، نرگس کریمی، کارشناسی ارشد زیست شناسی و دکتر پریچهر یغمایی، عضو هیأت علمی دانشگاه آزاد اسلامی واحد علوم و تحقیقات است، در مجله‌ Letters in Drug Design and Discovery به چاپ رسیده است.